Terapia genică este o tehnologie care implică introducerea unor gene sănătoase în celulele cu defecte genetice pentru tratarea anumitor boli ereditare. Procedura implică modificarea materialului genetic cu ajutorul unor vectori viral, uneori prin intermediul CRISPR-Cas9, și poate fi efectuată fie prin introducerea noului ADN direct în celule, fie prin editarea ADN-ului existent. Aceasta poate fi folosită în tratamentul unor boli rare precum fibroza chistică sau hemofilia.