Terapia genetică este utilizată pentru tratarea bolilor genetice prin introducerea unei copii sănătoase a genei deficiente în organism. Aceasta se face prin intermediul virusurilor sau al altor vectori genetici. Trebuie menționat că terapia genetică este încă în faza de cercetare și dezvoltare, iar efectele pe termen lung ale acestei terapii sunt încă necunoscute.