Dezvoltarea de medicamente pentru boli rare este o provocare datorită numărului mic de pacienți suferinzi de aceste boli și acordării insuficiente de finanțare. Aceasta poate afecta capacitatea companiilor farmaceutice de a realiza studiile clinice necesare pentru a obține aprobarea produsului. De asemenea, evaluarea eficacității poate fi dificilă, deoarece simptomele și efectele secundare pot fi foarte diferite de la un pacient la altul. Cu toate acestea, dezvoltarea de medicamente pentru boli rare este importantă pentru a oferi tratament și îmbunătăți calitatea vieții pacienților.