Printre cele mai mari provocări se numără identificarea surselor adecvate de celule stem, înțelegerea modului în care acestea pot fi direcționate să se dezvolte în tipuri specifice de celule și stabilirea terapiilor eficiente pentru diferite afecțiuni. De asemenea, se lucrează la depășirea problemelor legate de respingerea transplantului, dezvoltarea de tehnologii de cultură și de producție a celulelor stem și stabilirea unor protocoale de siguranță pentru utilizarea terapiilor pe bază de celule stem.