Terapia genica este utilizata pentru tratarea unor afectiuni ereditare rare, precum fibroza chistica si talasemia, prin corectarea mutatiilor genetice responsabile de aceste boli. Acest tip de terapie implica introducerea unui material genetic sanatos in celulele afectate, prin intermediul vectorilor viral sau al altor tehnologii de livrare. In prezent, terapia genica se afla in faza de testare clinica si are potentialul de a revolutiona tratamentul unor boli incurabile.