In Romania, bolile rare sunt tratate in mod coordonat de Ministerul Sanatatii, prin intermediul Programului National de Boli Rare. Acest program are ca scop imbunatatirea diagnosticului, tratamentului si ingrijirii pacientilor cu boli rare. In cadrul programului, pacientii primesc tratament gratuit sau la costuri reduse si li se ofera suport in vederea integrarii in societate.