Organismele modificate genetic pot fi utilizate în medicină pentru a produce proteine și alte substanțe medicinale utilizate în tratamentul anumitor boli. De exemplu, bacteriile modificate genetic pot fi folosite pentru a produce insulină pentru tratarea diabetului sau factorii de coagulare pentru tratarea hemofiliei. Alte aplicații posibile includ terapia genelor, în care genele defecte care cauzează boli sunt înlocuite cu gene funcționale, și modificarea celulelor stem pentru a dezvolta terapii personalizate pentru pacienți cu diverse afecțiuni.