Tehnicile de modificare a genelor în medicină pot avea beneficii majore, cum ar fi posibilitatea de a trata boli genetice ereditare, precum și de a preveni bolile genetice ale copiilor nenăscuți. De asemenea, aceste tehnici pot fi utilizate pentru a trata boli complexe, cum ar fi cancerul, prin modificarea genelor care sunt responsabile pentru susținerea și răspândirea celulelor canceroase. Cu toate acestea, există și riscuri asociate cu utilizarea acestor tehnici, cum ar fi efectele nedorite asupra genelor care nu au fost țintite și posibilitatea apariției de efecte secundare pe termen lung ale terapiilor bazate pe modificarea genelor. În plus, există îngrijorări legate de utilizarea acestor tehnici în reproducerea umană și riscul ca acestea să conducă la o formă de inginerie genetică a ființelor umane și a nașterii de copii geneticați.